Ultragenyx se encuentra actualmente en la etapa pre-clínica de desarrollo para su programa de terapia genética para CDKL5. Su terapia genética está diseñada para entregar una copia plenamente funcional del gen humano CDKL5 a las neuronas.
Seguimos siendo realistas sobre el calendario conocido para la investigación preclínica pero qué bonito se siente el futuro con noticias como esta.
aacdkl5.org 